대구 신약기업 '아스트로젠' 자폐스펙트럼장애치료제 '희귀의약품' 지정 쾌거

대구 신서혁신도시에 본사를 둔 신약개발기업 <주>아스트로젠의 본사 전경. <아스트로젠 제공>

대구 신서혁신도시에 본사를 둔 <주>아스트로젠이 개발한 자폐 스펙트럼장애 치료제(소아용 전문의약품)가 '희귀 의약품'으로 지정됐다. 자폐스펙트럼장애 치료제 허가 및 조기 출시 가능성이 한층 높아졌다.

3일 신약개발기업 '아스트로젠'은 자사 핵심 파이프라인(개발중인 신약 제품)인 'AST-001'이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정된다고 밝혔다. 국내에서 지정된 개발 단계 희귀의약품으로는 51번째다. 식약처는 1~2주 내로 지정사실을 공고할 예정이다.

통상적으로 신약 재심사 기간은 4~6년이다. 하지만 희귀의약품에 지정되면 재심사 기간을 최장 10년까지 부여받는다. 소아 적응증은 1년이 추가된다. 이에 이번 치료제가 정식으로 허가되면 최장 11년간 독점권을 부여받을 수 있다는 해석이 나온다.

희귀의약품은 적용대상이 드물고 적절한 치료법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용한다. 기존 대체 의약품보다 현저하게 안전성 또는 유효성이 개선돼 긴급하게 도입이 요구되는 의약품이다.

보건복지부 질병분류별 통계를 보면 소아기 자폐증환자는 2011년 4천173명에서 2021년에는 1만2천988명으로 급증했다. 10년새 3배이상 환자가 급증한 셈이다. 의학계에선 소아 자폐증환자는 조기진단 및 치료가 중요한 질환으로 보고 있다.

AST-001이 희귀의약품으로 지정되면서 허가 및 조기 출시 가능성이 높아질 것으로 보인다.

이 치료제는 2022년 12월 2상 임상시험을 성공적으로 진행했다. 지난해 8월엔 3상 시험을 개시했고, 현재 환자 등록 완료도 임박한 상황이다.

현재까지 자폐스펙트럼장애 핵심증상 치료제는 출시되지 않았다. 이 때문에 보호자들 상당수는 과학적으로 검증되지 않은 식품을 환자에게 복용시키거나, 매년 수 천만원에 이르는 특수 치료에 의존해왔다.

AST-001은 엄격한 원료의약품 품질 기준을 적용했고, 안전성과 복용 편의성을 최대수준으로 높인 '소아용 전문의약품'으로 출시할 예정이다.

아스트로젠은 연내 코스닥 상장도 추진 중이다. 기업공개(IPO) 통해 자폐스펙트럼장애 치료제의 글로벌 진출 및 난치성 신경질환 치료제 파이프라인 확장에 속도를 낼 예정이다. 그 일환으로 아스트로젠은 올 하반기 부산시 기장군에 글로벌 규격을 갖춘 GMP(우수 의약품 제조 및 품질관리 기준) 공장 건립 공사에 첫 삽을 뜬다.

황수경 아스트로젠 대표이사는 "희귀의약품 지정은 환자에 대한 애정과 열정 없이는 달성하기가 매우 힘든 과정이었다"며 "식약처가 자폐스펙트럼장애 치료제에 대한 인식의 벽을 깨준 것에 감사드린다. 환자에게 치료제를 조기에 전달할 수 있는 여건이 빨리 조성될 것으로 기대된다"고 말했다.

이동현기자 shineast@yeongnam.com

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