[경제 레이더] 면역세포치료제 딜 규모 반등 차세대 CAR-T 주목할 시점

최초의 CAR-T가 허가받은 이후 3년이 지났다. CAR-T란 인체의 면역세포 중 T세포에 CAR(키메릭 항원 수용체)를 발현시켜 암세포를 표적으로 하게 하고 활성화 능력을 향상시켜 체내로 다시 넣어주는 치료법이다. 2017년도 노바티스의 '킴리아'와 길리어드의 '예스카타'가 치료 대안이 없는 말기 백혈병 환자에게 단 한 번의 투약으로 종양이 없어지는 드라마틱한 결과를 바탕으로 최초의 CAR-T로 미국식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 또 길리어드-카이트파마가 119억달러 규모의 M&A를, 그리고 세엘진-주노테라퓨틱스가 90억달러 규모의 M&A를 진행하는 등 관련 빅딜이 연달아 발생하며 CAR-T가 항암치료의 패러다임을 바꿀 수 있는 치료제로 주목받았다.

그러나 CAR-T는 상업화에서 한계를 보였다. CAR-T의 주요 한계점으로는 △CRS(사이토카인 방출 신드롬), 신경독성 등의 부작용 △자가 유래에서 오는 어려움(복잡한 생산과정에 따른 높은 비용, 배양에 시간 소모, 환자의 상태에 따른 품질의 불균질함) △고형암 대상 적용이 어려운 점 등이 꼽힌다. 결국 킴리아와 예스카타는 기대 이하의 매출을 보였고, 2017~2018년 카이트파마와 주노테라퓨틱스 등의 빅딜로 증가했던 CAR-T 세포치료제 딜 계약규모는 2019년도에 급감하며 시장의 관심에서 다소 멀어지는 모습을 보였다.

박재경〈하이투자증권 선임연구원〉

그러나 면역세포치료제 분야에서 변화의 흐름이 나타나고 있다. 급감했던 면역세포치료제 분야의 딜 계약규모는 올해 들어 다시 증가하는 모습을 보이고 있다. 트렌드의 중심에는 차세대 CAR-T로 생각되는 동종(Allogenic) CAR-T와 CAR-NK가 있다. 지난 4월 얀센바이오텍은 4개 후보물질 발굴에 대해 31억달러 규모의 공동개발 계약을 체결했다. 2018년 이후 약 2년 만에 세포치료제 분야에서 나온 빅딜로서 의미가 크다. CAR-T의 미충족수요를 해결하는 핵심에는 동종(자신의 혈액이 아닌 기증자의 혈액에서 유래한 면역세포 치료제) 면역세포 치료제가 있다. 결국 유전자 조작을 통한 동종 CAR-T와 CAR-NK이다.

올해 들어 관련 임상 결과가 발표되며 차세대 CAR-T 개발이 가시화되고 있다. 2020 ASCO(미국임상종양학회)에서 알로진 테라퓨틱스는 동종 CAR-T 파이프라인 ALLO-501의 임상 결과를 발표했다. ALLO-501은 킴리아·예스카타 대비 우수한 유효성을 보이면서 동종 CAR-T 치료제의 가능성을 보여주었다. 면역세포치료제 개발이 어디까지 왔는지 돌아볼 필요가 있는 시점이다.
박재경〈하이투자증권 선임연구원〉